Veşti bune pentru pacienţii adulţi cu anemie dependentă de transfuzii
Comisia Europeană a autorizat un medicament pentru tratamentul anemiei dependente de transfuzii la pacienţii adulţi cu sindroame mielodisplazice sau beta-talasemie.
Comisia Europeană (CE) a a anunţat că a aprobat Reblozyl (luspatercept) pentru tratamentul pacienţilor adulţi cu anemie dependentă de transfuzii cauzată de sindroame mielodisplazice (SMD), care au avut un răspuns nesatisfăcător sau sunt ineligibili pentru pentru tratamentul cu eritropoietină, dar şi pentru pacienţii adulţi cu anemie dependentă de transfuzii asociată cu beta-talasemie.
Sindroamele mielodisplazice (SMD) reprezintă un grup de malignităţi hematologice caracterizate prin producţia ineficientă de eritrocite, leucocite şi trombocite sănătoase, ceea ce poate conduce la anemie şi infecţii frecvente sau severe şi poate progresa până la leucemie acută mieloidă (LAM). Persoanele cu SMD care dezvoltă anemie necesită frecvent transfuzii regulate de sânge, pentru a creşte numărul de eritrocite sănătoase din circulaţie.Transfuziile frecvente sunt asociate cu un risc crescut de reacţii la transfuzie, infecţii şi supraîncărcare cu fier.
„Aprobarea Reblozyl pune la dispoziţia profesioniştilor din domeniul sănătăţii o nouă terapie, despre care a fost demonstrat că reduce semnificativ numărul de transfuzii de masă eritrocitară de care au nevoie pacienţii cu SMD şi, în unele cazuri, i-a ajutat pe aceştia să devină independenţi de transfuzii.”spune Dr. Uwe Platzbecker, investigator coordonator al studiului MEDALIST, directorul clinicii şi policlinicii de hematologie şi terapie celulară, Spitalul Universitar Leipzig.
Ce este beta-talasemia?
Beta-talasemia este o tulburare hematologică ereditară cauzată de un defect genetic al hemoglobinei. Boala este asociată cu o eritropoieză ineficientă, care are ca rezultat producţia unor eritrocite mai puţine numeric şi mai puţin sănătoase,conducând adeseori la anemie severă,o afecţiune care poate fi debilitantă şi poate duce la alte complicaţii pentru pacienţi,precum şi alte probleme grave de sănătate.
Opţiunile de tratament pentru anemia asociată cu beta-talasemia sunt limitate, constând în principal din transfuzii frecvente de masă eritrocitară, care au potenţialul de a contribui la supraîncărcarea cu fier, care poate cauza complicaţii grave, cum ar fi leziunile organelor.
„Deşi beta-talasemia continuă să fie o boală rară, transfuziile sanguine de care au nevoie, adeseori pe întreaga durată a vieţii, aceşti pacienţi pot avea un impact semnificativ asupra stocului limitat de sânge din comunităţile acestora, iar alternativele terapeutice sunt puţine”, spune Dr. Maria Domenica Cappellini, investigator coordonator al studiului BELIEVE, profesor de medicină la Universitatea din Milano, Fondazione IRCCS Ca Granda.
Reblozyl (luspatercept)este primul şi singurul agent de maturare eritroidă aprobat în Uniunea Europeană, reprezentând o nouă clasă terapeutică pentru pacienţi.
„În UE se efectuează 25 de milioane de transfuzii sanguine în fiecare an, dintre care unele sunt necesare pacienţilor cu anemie cauzată de boli hematologice precum SMD şi beta-talasemia”, spune Dr. Diane McDowell, vicepreşedinte al departamentului medical global de hematologie, Bristol Myers Squibb. „Reblozyl are potenţialul de a reduce dependenţa pacienţilor de transfuziile de masă eritrocitară, de aaborda eritropoieza ineficientă asociată cu SMD şi beta-talasemia şi de a influenţa consecinţele care stau la baza poverii semnificative a anemiei pentru aceşti pacienţi. Alături de partenerii noştri din cadrul companiei Acceleron, suntem angajaţi în activitatea de colaborare cu autorităţile din domeniul sănătăţii din Europa pentru a face Reblozyl disponibil acestor pacienţi cât mai rapid posibil.”
