Medicament nou pentru tratamentul hemofiliei A

Hemofilia este o boală a sângelui, o afecţiune ereditară gravă, care face ca sângele unei persoane să nu se coaguleze corect, ducând la sângerări necontrolabile. Acestea pot avea loc spontan sau în urma unor traumatisme minore. La nivel mondial, peste 320.000 de persoane trăiesc cu hemofilie de tip A, cea mai frecventă formă a bolii. Lipsa factorului de coagulare numit factor VIII împiedică coagularea normală a sângelui la unii bolnavi diagnosticaţi cu hemofilie A. În mod normal, proteinele numite factori de coagulare lucrează împreună pentru a forma un cheag de sânge şi a opri sângerarea. În baza a 2 mari studii clinice, Comisia Europeană a aprobat un nou medicament care a demonstrat o eficienţă superioară comparativ cu tratamentele anterioare cu agenţi de bypass, administraţi în profilaxie sau la cerere. La sfârşitul anului trecut, a fost aprobat în Statele Unite ale Americii. Noua opţiune terapeutică va îmbunătăţi calitatea vieţii bolnavilor Medicamentul poate fi administrat subcutanat săptămânal pentru a uşura tratamentul pe care trebuie să-l urmeze persoanele diagnosticate cu hemofilie A care prezintă inhibitor de factor VIII. Aproximativ o persoană din trei care suferă de forme severe ale hemofiliei A poate dezvolta inhibitor la terapia cu înlocuitor de factor VIII, ceea ce creşte riscul de sângerări care pun viaţa în pericol sau provoacă probleme pe termen lung, prin afectarea articulaţiilor. Noul medicament ste destinat profilaxiei de rutină a episoadelor de sângerare şi poate fi utilizat indiferent de vârstă. Ştiai că... ...persoanele care suferă de hemofilie A cu inhibitor al factorului VIII prezintă un risc de deces cu 70% mai mare faţă de cei care sunt diagnosticaţi cu o form a bolii fără inhibitor? „Această aprobare este o veste foarte bună pentru pacienţii europeni care suferă de hemofilie A cu inhibitor al factorului VIII. Apariţia acestor inhibitori creşte riscul unor episoade de sângerări mai dese şi mai grave şi face mult mai dificilă gestionarea bolii, având în vedere opţiunile terapeutice limitate de până acum”, a afirmat Profesorul Johannes Oldenburg, de la Universitatea din Bonn, Germania (Institute of Experimental Haematology and Transfusion Medicine) care a adăugat: „Reducerea sângerărilor şi îmbunătăţirea calităţii vieţii apărute în urma tratamentului cu acest nou medicament, arată potenţialul acestui produs de a îmbunătăţi modul în care este gestionată hemofilia A cu inhibitor.”